FDAは、失明の原因となる眼疾患に対するComplement Therapeuticsの遺伝子治療試験を承認しました。 FDA approves Complement Therapeutics' gene therapy trial for blindness-causing eye disease.

Complement Therapeuticsは,約150万人の米国人に影響する不可逆的な視力喪失の主な原因である年齢関連の黄斑変性による地域性縮 (GA) を標的とした遺伝子治療であるCTx001のOpti-GAIN第I/II相試験を開始するFDAの承認を得ました. Complement Therapeutics has received FDA approval to launch the Opti-GAIN Phase I/II trial for CTx001, a gene therapy targeting geographic atrophy (GA) due to age-related macular degeneration, a leading cause of irreversible vision loss affecting about 1.5 million Americans. この療法は,アデノウイルス(AAV)を活用して,免疫系の補充経路を調整する1つのタンパク質を提供し,疾病の進行を遅らせる可能性がある. The therapy uses adeno-associated virus (AAV) to deliver a modified Complement Receptor 1 protein to regulate the immune system’s complement pathway, potentially slowing disease progression. 2026年初めに投与を開始することが予想される最初のヒト試験は,国際網膜センターの75人の患者で,i-GAIN自然史研究からのデータに基づいて安全性,耐受性,早期有効性を評価する. The first-in-human trial, expected to begin dosing in early 2026, will evaluate safety, tolerability, and early effectiveness in 75 patients across international retinal centers, informed by data from the i-GAIN natural history study. マンチェスター大学出身者である同社は,この里程標を,現行の選択肢が限られている条件において,一回限りの治療の潜在的対策に向け,重要な一歩とみなしている. The company, a spinout from the University of Manchester, views the milestone as a key step toward a potential one-time treatment for a condition with limited current options.