ロケット製薬は ファンコニ貧血の遺伝子治療申請を撤回し 心血管プログラムとより明確な規制経路に焦点を当てました Rocket Pharmaceuticals withdrew its U.S. gene therapy application for Fanconi anemia to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths.

ロケット製薬は,心臓血管プログラムとより明確な規制方法に焦点を当てた戦略的なシフトを理由に,ファンコニ貧血の遺伝子治療であるRP-L102の米国生物学的医薬品ライセンス申請を自発的に撤回しました. Rocket Pharmaceuticals has voluntarily withdrawn its U.S. Biologics License Application for RP-L102, a gene therapy for Fanconi anemia, citing strategic shifts to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths. この決定は,安全又は消極的な事業上の検討に基いては,この治療の有望なフェーズ2の結果と,その欧州申請の廃止を先行するものである. The decision, based on business considerations rather than safety or efficacy, follows the therapy's promising Phase 2 results and prior withdrawal of its European application. 同社は内部開発を停止し,職員の30%を廃止し,現在そのダノン病理療法,RP-A501を優先するとともに,FDA後援の試験を再開した。 The company ceased internal development, laid off about 30% of staff, and is now prioritizing its Danon disease therapy, RP-A501, after resuming trials post-FDA hold lift.