FDAは,前向きな結果にもかかわらず,製造上の問題のために,小児メンケス病に対するCUTX-101のレビューを停止した. FDA halts review of CUTX-101 for pediatric Menkes disease due to manufacturing issues, despite positive results.

FDA は CUTX-101 完全な報告書を発行し,製造施設における製造の不備を示唆し,医薬品の安全性や有効性に疑問を持たなかったが,当該医薬品製造所における製造の不備を訴えた. The FDA issued a Complete Response Letter for CUTX-101, a treatment for pediatric Menkes disease, citing manufacturing deficiencies at the production facility, though it did not question the drug’s safety or efficacy. 優先審査を停止した決定は,2025年9月の再検査に続いて行われました. The decision, which halted the Priority Review, follows a September 2025 re-inspection. 開発を監督している Sentynl Therapeuticsは 問題を解決し 再申請を計画しています Sentynl Therapeutics, now overseeing development, plans to address the issues and resubmit the application. この薬は,早期治療患者の生存率を向上させた,臨床検査の結果を陽性と示した. The drug showed positive clinical results, improving survival in early-treated patients. 承認された場合,Sentinlは 希少小児疾患優先審査券を Cyprium Therapeuticsに譲渡します. これはロイヤリティと,最大129百万ドルのマイルストーン支払いの資格も有します. If approved, Sentynl will transfer a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher to Cyprium Therapeutics, which is also eligible for royalties and up to $129 million in milestone payments.