遺伝子治療のAMT-130は小さな研究でハンチントン病の進行を最大75%遅らせましたが,結果を確認するにはより大きな試験が必要です. Gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by up to 75% in a small study, but results need larger trials for confirmation.

29人の患者で実施された小規模で未審査の研究では,AMT-130と呼ばれる遺伝子治療はハンチントン病の進行を最大75%まで遅らせ,高用量投与を受けた患者は36ヶ月で最も多くの効果を示しました. A gene therapy called AMT-130 slowed Huntington’s disease progression by up to 75% in a small, unreviewed study of 29 patients, with higher-dose recipients showing the most benefit over 36 months. 脳外科手術により 治療により 脊髄液中の有害なハンティングチンタンパク質のレベルと 神経損傷マーカーが低下し 運動,認知,日常機能が改善されました Delivered via brain surgery, the treatment reduced harmful huntingtin protein levels and nerve damage markers in spinal fluid, with improvements in movement, cognition, and daily function. 副作用は 容認が良くても 侵襲的な処置と関連していました While well-tolerated, side effects were linked to the invasive procedure. 専門家らは,結果が予備的であり,制御試験ではなく外部比較に基づいていること,および,uniQureが2026年に求める予定である規制当局の承認の前に,より大きな研究を通じて確認を必要とすることを警告しています. Experts caution that results are preliminary, based on external comparisons rather than a controlled trial, and require confirmation through larger studies before regulatory approval, which uniQure plans to seek in 2026.