遺伝子療法によりハンチントン病の進行が遅くなり,臨床試験で3年ぶりの75%以上が進行し,その結果,遺伝性障害の疾病治療が初めて行われたことが示された. A gene therapy slowed Huntington’s disease progression by 75% over 3 years in a clinical trial, marking the first disease-modifying treatment for the inherited disorder.

AMT-130と呼ばれる遺伝子治療は ハンチントン病の進行を臨床試験で初めて遅らせました 高用量投与された患者では 36ヶ月で 75%の減少を示しました A gene therapy called AMT-130 has slowed Huntington’s disease progression for the first time in a clinical trial, showing a 75% reduction in decline over 36 months for patients receiving a high dose. UniQureによって開発され,大学ロンドンでテストを受けた脳手術で,一度の手術で運動能力や安定性,認知能力,機能能力が向上し,脳の損傷マーカーのレベルが低くなった. Developed by uniQure and tested by University College London, the one-time brain surgery treatment improved or stabilized motor, cognitive, and functional abilities, with lower levels of a brain injury marker. 研究 者 たち は その 結果 を 変形 性 と 呼び , 一部 の 患者 が 安定 し た 状態 を 保っ たり , 仕事 に 戻っ たり し て いる こと に 注目 し まし た。 Researchers called the results transformative, noting some patients remained stable or returned to work. この治療は,一回限りの治療によって行われ,長期的給付を受けるものと見込まれ,この遺伝的な神経不全の病気の治療に係る最初の証拠となる. The therapy, delivered via a single dose, is expected to offer long-lasting benefits and represents the first evidence of a disease-modifying treatment for this inherited neurodegenerative disorder.