FDAは製造問題により SMAにApiterogrambを拒絶する 安全性や有効性ではない FDA rejects apitegromab for SMA due to manufacturing issues, not safety or efficacy.

FDAは,第三者の施設であるCatalent Indianaでの製造問題を理由に,脊髄筋縮の治療薬であるアピテグロマブに対するScholar Rockの申請を拒否する完全な応答書簡を発行した. The FDA issued a Complete Response Letter rejecting Scholar Rock’s application for apitegromab, a treatment for spinal muscular atrophy, citing manufacturing issues at Catalent Indiana, a third-party facility. 検査 結果 に 基づく この 決定 は , 薬 の 安全 性 や 有効 性 に 疑問 を 投げかける もの で は あり ませ ん。 The decision, based on inspection findings, does not question the drug’s safety or efficacy. スコラー・ロック社は 施設が懸念事項を 解決した後 再申請する予定です Scholar Rock plans to resubmit its application after the facility addresses the concerns. 同社は,当該治療を患者に提供する義務を負うとともに,その株式は市場前取引で12%以上減少した. The company remains committed to bringing the treatment to patients, and its shares dropped over 12% in pre-market trading.