FDA は , めった に ない DM1 疾患 の ため に , サノフィ の 実験 遺伝子 療法 の 迅速 な 研究 結果 を 提供 し ます。 FDA grants Fast Track to Sanofi’s experimental gene therapy for rare DM1 disorder.

米国食品医薬品局は,非先天性青年および成人肌動性変性症1型 (DM1) に対する,サノフィの実験的なAAV遺伝子治療であるSAR446268にFast Track指定を付与した.これは進行的な筋肉の弱さ,肌動性変性症,および多臓器損傷を引き起こす珍しい遺伝疾患である. The U.S. FDA has granted Fast Track designation to SAR446268, an experimental AAV gene therapy by Sanofi for non-congenital juvenile and adult myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare genetic disorder causing progressive muscle weakness, myotonia, and multi-organ damage. SAR446268は臨床的開発における唯一のDM1療法で,現在は第一次フェーズ1-2で,安全性,耐性,有効性などを検証している. With no approved treatments available, SAR446268 is the only DM1 therapy in clinical development, currently in a first-in-human Phase 1-2 trial evaluating safety, tolerability, and effectiveness. この 療法 は , この 病気 の 根本 原因 に 取り組む こと を 目的 と し て い ます。 The therapy aims to address the root cause of the disease. サノフィは,この深刻な,珍しい状態の治療の可能性を強調して,米国とEUでSAR446268の孤児薬指定も受けました. Sanofi also received Orphan Drug Designation for SAR446268 in the U.S. and EU, highlighting its potential to treat this serious, rare condition.