FDAは,試験における筋肉機能の改善に基づく,珍しい遺伝疾患に対する最初の治療法である,バース症候群に対するForzinityの承認を発表した. FDA approves Forzinity for Barth syndrome, the first treatment for the rare genetic disorder, based on improved muscle function in trials.

FDAは,主に男性に発症する希少遺伝疾患であるBarth症候群に対するForzinity (エラミプレチド) の加速承認を承認し,この疾患に対する最初の治療法を決定した. The FDA has granted accelerated approval to Forzinity (elamipretide) for Barth syndrome, a rare genetic disorder affecting primarily males, marking the first treatment for the condition. 2025年9月19日閲覧. ^ この薬はミトコンドリア機能を改善し,臨床試験結果に基づいて,筋力と運動能力の強化を図っている. Approved on September 19, 2025, the drug improves mitochondrial function and is based on clinical trial results showing enhanced muscle strength and physical performance. 現在,少なくとも66ポンドの体重の12歳以上の患者に対して承認されており,若年層へのアクセスを拡大する取り組みが進行中です. It is currently approved for patients aged 12 and older weighing at least 66 pounds, with ongoing efforts to expand access to younger individuals. この承認は,幾年にもわたって家族の遅滞と支持を受け,長期的給付の確認のため,後日裁判を要する. The approval follows years of delays and advocacy from families, and requires a post-approval trial to confirm long-term benefits. 一般的な副作用は 注射剤反応です Common side effects are mild injection-site reactions.