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クラニティックス製薬の新型CAH治療薬 アトゥムレンントは FDAの孤児薬指定を受けています
クリネティックス・ファーマシューティカルズは,先天性腎上腺増殖 (CAH) の新しい治療法であるアトゥムレナントのために,FDAから孤児薬指定を取得しました.
この薬は 珍しい病気のACTH受容体を 標的とした薬です
指定は,稀有病の治療法の開発を支援し,潜在的な財政的インセンティブと市場独占性を提供します.
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Crinetics Pharmaceuticals' new CAH treatment, atumelnant, receives FDA's Orphan Drug Designation.