FDAはサレプタの 筋肉縮症の遺伝子治療を 承認した 死因は関係がないと判断した FDA clears Sarepta's Duchenne muscular dystrophy gene therapy after death ruled unrelated.

FDAはサレプタ・セラピティクスに 遺伝子治療のエレヴィディスを 再開することを許可しました 筋肉の機能低下で 歩ける患者さんのために The FDA has allowed Sarepta Therapeutics to resume shipping its gene therapy, Elevidys, for Duchenne muscular dystrophy patients who can still walk. これは,この療法と無関係と認められた8歳の患者が最近死亡した事件について調査した結果である. This follows an investigation into the recent death of an 8-year-old patient, which was found to be unrelated to the therapy. サレプト・セラピュティクスの株価は 発表後16%以上上昇した. Shares of Sarepta Therapeutics rose over 16% after the announcement. エレビシスは、米国で初めて承認された遺伝子療法で、 デュクエンヌ筋硬化症のために承認された。 Elevidys is the first gene therapy approved in the US for Duchenne muscular dystrophy. FDAは,高齢者以外の患者に対して,なお多くの安全データが必要である. The FDA still requires more safety data for older, non-ambulatory patients.