新しい 遺伝子 治療 に よっ て , ドゥクエンヌ筋 ジストリズム の 進行 を 遅らせる こと が 約束 さ れ て い ます が , 限界 が あり ます。 New gene therapy shows promise in slowing Duchenne muscular dystrophy progression but has limitations.

研究 者 たち は , 筋肉 の 弱さ の 原因 と なる 遺伝 的 な 疾患 で ある ドゥクエンヌ筋 筋 ジストリズム ( DMD ) の 遺伝子 療法 で 進歩 し て い ます。 Researchers are making progress in gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic condition causing muscle weakness. 最近の第3相試験では,MRI測定結果に基づいて,デランドストリゲンモクセパルボベック (Elevidys) が疾患の進行を遅らせ,筋肉の健康を維持することが示されました. A recent phase 3 trial showed that delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) may slow disease progression and preserve muscle health, based on MRI measurements. しかし , 2024 年 に FDA に よっ て 承認 さ れ た この 療法 は , DMD を 治療 する もの で は なく , 高い 費用 や , 筋肉 や 心臓 の 炎症 の よう な 副 作用 を 引き起こす 可能 性 の ある 副 作用 を 含む 限界 を 備え て い ます。 However, the therapy, approved by the FDA in 2024, does not cure DMD and has limitations, including high costs and potential side effects like muscle and heart inflammation. その長期的利益とリスクを評価するためには,さらに研究が必要である. Further studies are needed to assess its long-term benefits and risks.