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FDA承認 Ctexli は、まれな遺伝子疾患の 初めての治療法です。
FDA は Ctexdiol (chenodiol) を,まれな遺伝的障害であるセレブレンチンチンキチンキ腫 (CTX) の最初の治療として承認した.
遺伝子 の 突然 変異 に よっ て CTX は 様々 な 器官 に コレステロール を 蓄積 さ せ ます。
CTexli は , 欠陥 の ある 胆汁 を 交換 し , コレステロール の 含有 量 を 減らす こと に よっ て 助け に なり ます。
一般 的 な 副 作用 と し て は , 下痢 , 頭痛 , 腹部 の 痛み など が あり ます。
この 承認 は , 患者 に 著しい 改善 が 見 られ た こと を 示す 試験 的 な 結果 に 基づい て い ます。
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FDA approves Ctexli as the first treatment for the rare genetic disorder, cerebrotendinous xanthomatosis.