稀な疾患であるクラシックガラクトセミアの治療のために,Govorestatは,アプリケーションの欠陥を理由にFDAは拒否している. FDA rejects govorestat for treating Classic Galactosemia, a rare disease, citing application deficiencies.

FDAは,米国で約3,300人の患者に影響する希少遺伝疾患であるクラシックガラクトセミアの治療の可能性である govorestatに対する完全な応答書簡を発行しました. The FDA has issued a Complete Response Letter for govorestat, a potential treatment for Classic Galactosemia, a rare genetic disease affecting about 3,300 patients in the USA. その 薬 は 臨床 的 な 試練 に おい て も 約束 を 示し まし た が , その 適用 に は 欠陥 が あり まし た。 The drug showed promise in clinical trials but faced deficiencies in its application. 薬の開発業者のApplied Theraphetuticsは,フィードバックを再検討し,再提供又は訴える可能性を含む次の措置について協議を図る予定である. Applied Therapeutics, the drug's developer, plans to review the feedback and seek a meeting to discuss next steps, including potential resubmission or appeal. 会社 の 株式 は , FDA の 決定 に 従っ て 大幅 に 減少 し まし た。 The company’s stock dropped significantly following the FDA’s decision.