ウルトラゲニクスはGTX-102にプラスの3分の2の結果を報告 エンジェルマン症候群の治療を目標としている

Ultragenyx Pharmaceuticalは、まれな神経遺伝性疾患であるアンジェルマン症候群の治療を目的としたアンチセンスオリゴヌクレオチドであるGTX-102の有望な第1/2相結果を発表しました。 データは重要な認知領域の改善を示唆し,近日中のフェーズ3のアスピレー研究をサポートしている。 この研究は約120人の患者を登録する予定である。 この研究は,認知能力の向上に重点を置いて,その潜在的な利益のために,規制体から複数の名称を受けている.

November 09, 2024
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