ウルトラゲニクスはGTX-102にプラスの3分の2の結果を報告 エンジェルマン症候群の治療を目標としている Ultragenyx reports positive Phase 1/2 results for GTX-102, targeting Angelman syndrome treatment.

Ultragenyx Pharmaceuticalは、まれな神経遺伝性疾患であるアンジェルマン症候群の治療を目的としたアンチセンスオリゴヌクレオチドであるGTX-102の有望な第1/2相結果を発表しました。 Ultragenyx Pharmaceutical announced promising Phase 1/2 results for GTX-102, an antisense oligonucleotide aimed at treating Angelman syndrome, a rare neurogenetic disorder. データは重要な認知領域の改善を示唆し,近日中のフェーズ3のアスピレー研究をサポートしている。 この研究は約120人の患者を登録する予定である。 Data indicate improvements in key cognitive areas, supporting the upcoming Phase 3 Aspire study, which plans to enroll around 120 patients. この研究は,認知能力の向上に重点を置いて,その潜在的な利益のために,規制体から複数の名称を受けている. The study will focus on cognitive enhancements and has received multiple designations from regulatory bodies for its potential benefits.