Epicrisprは2025年初頭の臨床試験で,FSHDに対するD4Z4領域を標的とした表遺伝子療法EPI-321を明らかにした.

エピクリスプル・バイオテクノロジーズは,ESGCT会議で,ファシオスカプル・ホメラル筋縮症 (FSHD) の治療を目的とした治療法EPI-321の表遺伝子編集プラットフォームとデータを展示した. この新しいエピジェネティックモジュレーターは、サイレンシングされた遺伝子を75日間以上にわたってほぼ100%発現まで再活性化することができます。 Epicrisprは2025年初頭にEPI-321の臨床試験を開始し,有害なDUX4遺伝子発現を抑制するために染色体4のD4Z4領域を標的とする計画である.

October 22, 2024
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