遺伝子治療を受けた脳帯性白血病の患者の94%が治療後6年以内に神経機能を維持した. 94% of gene therapy patients with cerebral adrenoleukodystrophy maintained neurological function six years post-treatment.

エリヴァルドゲン・オートテムセル (エリセル) による遺伝子治療は,若い男の子に発症する重症遺伝疾患である脳腎臓白血病 (CALD) の治療に長期的に有望な結果を示しています. Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) shows promising long-term results for cerebral adrenoleukodystrophy (CALD), a severe genetic disorder affecting young boys. 治療後6年,患者の94%が神経機能を維持し,80%以上が重度の障害を回避しました. Six years post-treatment, 94% of patients maintained neurological function, and over 80% avoided major disability. しかし,骨髄膜症候群や急性骨髄性白血病を含む血液がんのリスクは認められた. However, risks of hematologic cancers, including myelodysplastic syndrome and acute myeloid leukemia, were noted. 研究者は治療プロトコルを改良し,これらのリスクを調査し続けます. Researchers will continue to refine treatment protocols and investigate these risks.