ファーブリー病に対するユニキュアのAMT-191遺伝子治療は,FDAから孤児薬指定を取得しました.
UniQureは,珍しい遺伝疾患であるファブリー病の治療を目的とした試験性遺伝子治療であるAMT-191について,FDAから孤児薬指定を取得しました. この指定は,第I/IIa相試験における最初の患者投与に続くものです. この承認は,AMT-191がファブリー病に苦しむ患者にとって大きな利点をもたらす可能性を強調しています.
September 23, 2024
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UniQureは,珍しい遺伝疾患であるファブリー病の治療を目的とした試験性遺伝子治療であるAMT-191について,FDAから孤児薬指定を取得しました. この指定は,第I/IIa相試験における最初の患者投与に続くものです. この承認は,AMT-191がファブリー病に苦しむ患者にとって大きな利点をもたらす可能性を強調しています.