ファーブリー病に対するユニキュアのAMT-191遺伝子治療は,FDAから孤児薬指定を取得しました. UniQure's AMT-191 gene therapy for Fabry disease receives Orphan Drug Designation from FDA.

UniQureは,珍しい遺伝疾患であるファブリー病の治療を目的とした試験性遺伝子治療であるAMT-191について,FDAから孤児薬指定を取得しました. UniQure has received Orphan Drug Designation from the FDA for AMT-191, its investigational gene therapy aimed at treating Fabry disease, a rare genetic disorder. この指定は,第I/IIa相試験における最初の患者投与に続くものです. This designation follows the first patient dosing in a Phase I/IIa trial. この承認は,AMT-191がファブリー病に苦しむ患者にとって大きな利点をもたらす可能性を強調しています. The recognition highlights the potential of AMT-191 to provide significant benefits for patients suffering from Fabry disease.