希少な神経疾患であるニーマン・ピック病C型の治療にMiplyffaをFDAが承認しました FDA approves Miplyffa for Niemann-Pick disease type C, a rare neurological disorder.
FDAは,神経学的症状と臓器機能障害を引き起こす珍しい遺伝疾患であるニーマン・ピック病C型 (NPC) の最初の治療法としてMiplyffa (アリモクロモール) を承認しました. The FDA has approved Miplyffa (arimoclomol) as the first treatment for Niemann-Pick disease, type C (NPC), a rare genetic disorder causing neurological symptoms and organ dysfunction. 2歳から19歳の子供と若年成人に対する12ヶ月の試験で評価されたMiplyffaは,疾患の進行を遅らせることで有効性を示しました. Evaluated in a 12-month trial with children and young adults aged 2 to 19, Miplyffa demonstrated efficacy by slowing disease progression. ミグルスタットと一緒に使用する必要があります。. It should be used alongside miglustat. 常見の副作用には上呼吸器感染症,下痢,体重減少が含まれます. Common side effects include upper respiratory infections, diarrhea, and weight loss.