希少な神経疾患であるニーマン・ピック病C型の治療にMiplyffaをFDAが承認しました

FDAは,神経学的症状と臓器機能障害を引き起こす珍しい遺伝疾患であるニーマン・ピック病C型 (NPC) の最初の治療法としてMiplyffa (アリモクロモール) を承認しました. 2歳から19歳の子供と若年成人に対する12ヶ月の試験で評価されたMiplyffaは,疾患の進行を遅らせることで有効性を示しました. ミグルスタットと一緒に使用する必要があります。. 常見の副作用には上呼吸器感染症,下痢,体重減少が含まれます.

September 20, 2024
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