PTC Therapeutics 社の PTC518 は、ハンチントン病患者の変異ハンチンチンタンパク質を低下させ、第 2 相 PIVOT-HD 試験で安全性と忍容性が確認されました。 PTC Therapeutics' PTC518 lowers mutant huntingtin protein in Huntington's disease patients, with safety and tolerability in Phase 2 PIVOT-HD study.

PTC Therapeutics は、ハンチントン病患者を対象とした PTC518 の第 2 相 PIVOT-HD 試験の中間結果を発表しました。この結果では、12 か月目に血液および脳脊髄液 (CSF) 中の変異ハンチンチン (mHTT) タンパク質が用量依存的に低下することが示されています。 PTC Therapeutics shares interim results from the Phase 2 PIVOT-HD study of PTC518 in Huntington's disease patients, showing dose-dependent lowering of mutant huntingtin (mHTT) protein in blood & cerebrospinal fluid (CSF) at Month 12. 総合運動スコア (TMS) と複合統合ハンチントン病評価スケール (cUHDRS) で好ましい傾向が示されました。 Favorable trends demonstrated on Total Motor Score (TMS) & Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). PTC518 は安全で忍容性も良好です。 PTC518 remains safe & well-tolerated.